4.4/Q1，FAERS数据库最新文章解读！

文章题目：Comprehensive analysis of adverse events associated with onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) in spinal muscular atrophy patients: insights from FAERS database

DOI：10.3389/fphar.2024.1475884

中文标题：脊髓性肌萎缩症患者使用 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗相关不良事件的综合分析：来自 FAERS 数据库的见解

发表杂志：Front Pharmacol

影响因子：1区，IF=4.4

发表时间：2025年1月

今天给大家分享一篇在 2025年1月发表在《Front Pharmacol》（1区，IF=4.4）的文章。本研究旨在通过分析美国食品药品监督管理局（FDA）不良事件报告系统（FAERS）数据库中的数据，全面评估基因治疗药物Onasemnogene Abeparvovec（Zolgensma）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的不良事件特征，以优化该药物的临床应用，提高其疗效并减少潜在副作用。

研究方法：我们分析从 FAERS 数据库中共识别出 1951 份与 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 相关的不良事件报告，包含 778 个重要医疗事件 (IME) 信号，并使用多种不成比例分析算法来确定这些不良事件的重要性。

Table&Figure

结果解读：本研究发现了 281 起与 onasemnogene abeparvovec 相关的不良事件 (AE)，包括产品标签中未提及的一些重要不良事件。最常见的不良反应为肝酶升高、发热、呕吐、血小板减少。大部分不良反应发生在使用onasemnogene abeparvovec的1个月内，尤其是前8天，但有些不良反应可能在治疗1年后出现。性别差异分析显示，女性和男性的不良反应风险水平不同。血小板减少和血栓性微血管病在体重≥8.5 kg的患者中更为常见，若发生血栓性微血管病则需密切监测肾功能变化。

结论：上述研究结果为优化onasemnogene abeparvovec的利用、提高其疗效、减少潜在副作用提供了宝贵的见解，从而大大促进了该药在临床中的实际应用。 

大家在科研路上，可以借鉴这种研究方法，为自己的课题添砖加瓦。万层高楼平底起，一起加油呀！